Incentivos para el desarrollo, registro y comercialización de medicamentos para enfermedades serias o poco frecuentes en la Argentina

Abstract

Según la Organización Mundial de la Salud (OMS), existen más de 6.000 condiciones clínicas de baja prevalencia de las cuales el 80% son de origen genético, afectando prioritariamente a la población pediátrica. En su mayoría son enfermedades graves, amenazantes de la vida, crónicamente debilitantes e invalidantes causando importante sufrimiento para los pacientes y su entorno familiar. Los trastornos más frecuentes asociados a estas enfermedades son el déficit motor en el 44% de los casos, trastornos estéticos y funcionales en el 37% y dolores crónicos en el 22% de los pacientes. Estas enfermedades producen un impacto creciente en la salud pública y en la demanda de recursos sanitarios pues requieren de abordajes multidisciplinarios tanto sanitarios, como sociosanitarios, sociales y educativos. En la Argentina, la prevalencia en la población de estas enfermedades es igual o inferior a 1 en 2.000 personas, referida a la situación epidemiológica nacional y han sido denominadas como Enfermedades Poco Frecuentes (EPF)(Ley 26.689/2011). Simultáneamente en la práctica médico-asistencial, se observan enfermedades que si bien son frecuentes, es decir tienen alta prevalencia, presentan un nivel de gravedad para el cual no siempre existen recursos disponibles, conocidas como Enfermedades Serias (ES) (Disp ANMAT 4622/12). Las ES según nuestra legislación, comprenden a enfermedades crónicas, caracterizadas por ser debilitantes, enfermedades severas o con riesgo de muerte para las cuales no existen tratamientos disponibles efectivos. También se categorizan dentro de ES a la aparición de una resistencia ampliada (refractariedad) con los agentes actualmente disponibles durante el tratamiento de una enfermedad.